Белгородские ученые работают над созданием препарата для повышения физической работоспособности при мышечных дистрофиях
Ученые НИУ «БелГУ» подтвердили эффективность генно-инженерного препарата для коррекции мышечных дистрофий, возникающих из-за мутаций в гене дисферлина.
Совместно с разработчиками препарата, ООО «Генотаргет» и ПАО «Артген-Биотех», специалисты Белгородского госуниверситета успешно продвигаются к созданию эффективного средства повышения физической работоспособности при миодистрофии, вызванной недостаточной работой гена дисферлина.
Мышечная дистрофия – это целый спектр редких наследственных заболеваний, приводящих к снижению мышечной массы и прогрессирующей слабости. Команда исследователей НИИ Фармакологии живых систем НИУ «БелГУ» под руководством доктора медицинских наук, профессора Михаила Покровского успешно исследовала действие препарата, предназначенного для терапии дисферлинопатий.
– Наша научная группа участвует в изучении препарата на основе аденоассоциированного вируса, несущего кодон-оптимизированную комплементарную ДНК гена дисферлина под управлением специфичного к мышечной ткани связующего звена. Это позволило усилить экспрессию дисферлина, а также избавиться от недостатков аналога, связанных с противопоказаниями к применению препарата, – рассказал руководитель работ, профессор кафедры фармакологии и клинической фармакологии Медицинского института НИУ «БелГУ», доктор медицинских наук Михаил Корокин.
В ходе исследований эффективности препарата ученые наблюдали выраженную коррекцию физической работоспособности у дисферлин-дефицитных мышей. Оригинальность и новизна разработанных способов повышения физической работоспособности для коррекции миодистрофии у модельных животных защищена тремя патентами РФ.
Первый из способов предполагает однократное внутривенное введение препарата на основе генно-инженерной конструкции. Выраженность эффекта оценивали по мышечной функции в тесте «сила хватки». Через 30 дней после инъекции пиковое значение силы тяги у дисферлин-дефицитных мышей на 27,3% выше по сравнению с животными, не получившими препарат.
Второй способ включает однократное внутримышечное введение препарата и оценку физической работоспособности мышей при вынужденном плавании с грузом. Через 3 месяца после введения получившие препарат лабораторные животные плавали на 92,3% дольше по сравнению с интактными.
Ученые также подтвердили эффективность препарата в тесте «удержание животного на скользком вертикальном стержне». В этом исследовании дисферлин-дефицитным мышам препарат вводили дважды, с интервалом один месяц. Через три месяца после первого введения ученые увидели, что получившие препарат лабораторные мыши могут на 23% дольше удерживаться на скользком стержне, по сравнению с не получившими препарат.
По словам ученых, полученные результаты позволяют сделать вывод о том, что исследуемый препарат обеспечивает выраженную экспрессию гена дисферлина и может быть основой эффективного средства коррекции физической работоспособности для терапии дисферлинопатий.
Работы по созданию способов повышения физической работоспособности с использованием аденоассоциированного вируса ведутся в рамках реализации Федеральной научно-технической программы по развитию генетических технологий.
Фото: пресс-служба БелГУ