Казанский федеральный университет разрабатывает препарат для лечения спинальной мышечной атрофии
Казанский федеральный университет (КФУ) и группа компаний «Р-Фарм» заключили соглашение о разработке инновационного генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Новый препарат будет основан на использовании аденоассоциированного вируса в качестве вектора для доставки функциональной копии гена SMN1 в мотонейроны. Благодаря этому специфический белок начинает производиться в достаточных количествах, способных предотвратить дегенерацию и гибель нейронов, что может обеспечить значительное улучшение состояния пациентов.
В казанском вузе отметили, что их препарат в перспективе может снизить стоимость лечения СМА и сделать его более доступным для населения. Кроме того, разработка позволит разгрузить систему здравоохранения, так как сократит количество пациентов, которым необходимы долгосрочный уход и поддержка.
«Важно отметить, что успешная реализация соглашения между «Р-Фарм» и КФУ станет примером эффективного сотрудничества между академической наукой и промышленностью в области разработки инновационных лекарственных средств для лечения редких заболеваний», — сказал руководитель центра превосходства «Персонифицированная медицина» Института фундаментальной медицины и биологии КФУ Альберт Ризванов.
Спинальная мышечная атрофия относится к редкому генетическому заболеванию, вызванному нарушением работы гена SMN1, который отвечает за образование специального белка в мотонейронах. Нарушение работы этого гена приводит к дегенерации и гибели мотонейронов, что, в свою очередь, вызывает прогрессирующую атрофию мышц и сопутствующие осложнения. В большинстве случаев пациенты с СМА, не получившие своевременно необходимое лечение, становятся инвалидами.
Для компании «Р-Фарм инновационные препараты являются одним из приоритетных направлений. «С начала 2023 года СМА включена в программу расширенного неонатального скрининга. Это позволит своевременно выявлять заболевание и начинать лечение препаратами последнего поколения. Разработка казанских ученых дает детям со СМА надежду на нормальное развитие, а соглашение с КФУ – это шаг к повышению доступности инновационных препаратов в России», – отметила вице-президент «Р-Фарм» Анастасия Батрак.