Норки и хорьки могут стать моделями в доклинических испытаниях генной терапии муковисцидоза

Работы по культивированию эмбрионов норок и хорьков для дальнейшего редактирования их генома и использования в генной терапии были начаты совместно учеными Центра высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины Института биологии гена РАН и НИИ пушного звероводства и кролиководства им. В.А. Афанасьева. Центр был создан в рамках Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий национального проекта «Наука и университеты».

Несколько проектов, посвященных редактированию генома норок и хорьков, начались с разработки протокола эмбриологической части: получения оплодотворенных яйцеклеток, культивирования эмбрионов, последующей пересадки эмбрионов самкам-репициентам и рождения здоровых детенышей. Исследования направлены на снижение агрессивности пушных зверьков и создание модельных объектов для тестирования современных терапевтических подходов.

Из-за особенностей работы с пушными зверями (период спаривания: с февраля по июнь), культивирование эмбрионов было начато учеными в середине февраля 2024 года. Была отработана методика получения оплодотворенных эмбрионов через 48 часов после оплодотворения, совершена пробная подсадка эмбрионов. Если эмбрион приживется, через пару недель его можно будет разглядеть на УЗИ, а в конце апреля ожидается появление первого детеныша норки.

во-первых, редактирование генома норок и хорьков поможет улучшить свойства породы. Генетические манипуляции, направленные на снижение агрессивности, могли бы, в свою очередь, снизить риски для персонала, а также удешевить содержание животных и повысить качество шкурок.

Во-вторых, хотя большинство доклинических испытаний терапии проводится на мышах, крысах и реже на кроликах, не все болезни человека, в силу различных причин, возможно изучать на этих животных. Так, хорьки с поврежденным геном Cftr, в отличие от мышей и крыс, способны демонстрировать симптомы муковисцидоза, тяжелой наследственной болезни, вызываемой мутациями в гене CFTR. Поэтому генно-модифицированные хорьки могут стать моделями для тестирования современных терапевтических подходов, в том числе генной терапии муковисцидоза.

Этап редактирования культивируемых эмбрионов будет запущен после успешного прохождения эмбриологического.

Источник: Институт биологии гена РАН