Новаторские исследования российских ученых. Прорыв в лечении муковисцидоза
Исследователи Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова (МГНЦ) впервые успешно использовали легочные органоиды для оценки эффективности модуляторов CFTR канала, направленных на восстановление функции CFTR белка. Эта работа, выполненная в лаборатории редактирования генома, открывает новые горизонты в персонализированной медицине и разработке лекарств для лечения муковисцидоза. Результаты исследования опубликованы в журнале International Journal of Molecular Sciences.
Легочные органоиды, полученные из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток пациентов с муковисцидозом, позволяют воспроизвести некоторые функции легких и провести тестирование лекарственных препаратов в лабораторных условиях. Этот инновационный подход позволяет избежать высокоинвазивных процедур забора биоматериала, используя лишь биопсию кожи.
Исследователи изучили активность CFTR канала на четырех линях легочных органоидов, полученных из клеток пациентов, и подтвердили схожесть реакций органоидов и пациентов на препараты.
Новые данные предоставляют ценные перспективы для разработки методов лечения, позволяющих подбирать индивидуальные схемы терапии для пациентов с различными патогенными вариантами гена CFTR. Лаборатория редактирования генома МГНЦ планирует продолжить исследования и расширить выборку пациентов.
«В нашей работе мы предлагаем проводить скрининг препаратов в лабораторных условиях на клеточной модели, а именно на легочных органоидах, образованных из клеток пациентов. Легочные органоиды являются миниатюрной моделью легкого, благодаря которой мы можем воспроизводить некоторые функции органа. <…> Уникальность нашей методики состоит в том, что для получения легочных органоидов не требуются высокоинвазивные процедуры забора биоматериала, а нужна только биопсия кожи. Конечно, один из важнейших вопросов, который решает все мировое сообщество – это длительность процесса репрограммирования. Предстоит оптимизировать метод, чтобы сократить временные затраты и стоимость получения клеточных моделей», – рассказала Анна Демченко, научный сотрудник лаборатории редактирования генома МГНЦ.
По ее словам, результаты исследования показывают, что легочные органоиды могут стать эффективной моделью для подбора лекарств. Это позволяет надеяться на значительные улучшения в лечении муковисцидоза и других генетических заболеваний.
Исследование поддержано Минобрнауки России и стипендией Президента Российской Федерации.
Фото: пресс-служба МГНЦ
Источник: Минобрнауки РФ