Первое клиническое испытание технологии редактирования генома

Управление по контролю за пищевыми продуктами и медикаментами США (FDA) одобрило проведение первой и второй фазы клинических испытания технологии СRISPR/Cas для лечения ВИЧ. Испытание будет проходить на трех группах ВИЧ-инфицированных добровольцев.

Препарат EBT-101 разработан компанией Excision BioTherapeutics. Онвырезает участки ДНК из клеток и нацелен на три области в геноме вируса. Препарат вводится внутривенно.

Испытания на животных и на культурах человеческих клеток показали 95-процентную эффективность препарата.

При заражении вирус ВИЧ встраивается в ДНК клетки, поэтому методов излечивания от него в настоящее время не существует. Технология редактирования гена CRISPR/Cas может избавить больных ВИЧ от необходимости пожизненного принимать лекарства.

Технология редактирования генома в 2020 году была удостоена Нобелевской премии по химии.

Подробнее