Специалисты лаборатории редактирования генома МГНЦ им. академика Н.П. Бочкова подготовили обзор последних научных статей, посвященных повышению эффективности доставки компонентов CRISPR-Cas
Ключевым этапом редактирования генома in vivo (для лечения болезней человека) является прямая доставка искусственных нуклеаз и молекул донорной ДНК в соматические клетки. Контролировать дозировку искусственных нуклеаз невозможно, и этот фактор, в числе прочих, понижает общую эффективность редактирования in vivo.
Специалисты лаборатории редактирования генома МГНЦ дали экспертную оценку новейших исследований в области повышения эффективности доставки компонентов CRISPR-Cas, оценили возможность использования невирусных методов доставки для клинического применения. Доставка CRISPR-Cas с помощью белка Cas + sgRNA (рибонуклеопротеиновый комплекс, RNP-комплекс) показала свою эффективность. Еще одно ее преимущество заключается в снижении неспецифической активности.
Статья вышла в журнале Molecular Biotechnology (Q3). Всего в обзор включена 121 научная публикация. Это первый полноценный аналитический обзор литературы, посвященный доставке новой формы геномного редактирования Cas + sgRNA.
«Мы убедились, среди большого разнообразия методов доставки компонентов CRISPR-Cas нет ни одного, который бы отвечал всем нашим требованиям, на сегодняшний день недостаточно данных, позволяющих выделить подходящий для применения в человеческом организме. Задача нашей лаборатории – разработка новых методов лечения наследственных заболеваний человека, и мы продолжаем собственный поиск, а также следим за опытом коллег», — рассказала заведующая лабораторией, к.м.н. Светлана Смирнихина.