В Сеченовском Университете создают препарат против наследственной слепоты
Ученые Первого Московского государственного медицинского университета имени И.М. Сеченова разрабатывают инновационный препарат для лечения синдрома Ашера – наследственного заболевания сетчатки глаза, при котором человек постепенно теряет зрение. Исследование проводится по программе «Приоритет 2030», которая реализуется при поддержке нацпроекта «Наука и университеты», сообщили в пресс-службе вуза.
Синдром Ашера – генетическое заболевание, которое характеризуется прогрессирующим снижением слуха и зрения. Заболевание продолжает прогрессировать и постепенно приводит к полной слепоте. Лекарства, которое бы останавливало этот процесс, пока нет ни в России, ни в мире.
Разработкой препарата, который поможет людям с синдромом Ашера сохранить зрение, занялись специалисты лаборатории молекулярной вирусологии Сеченовского университета. Они считают, что с помощью аденоассоциированного вирусного вектора можно доставить в клетки сетчатки глаза здоровые копии поврежденного гена и остановить прогресс болезни. Исследователи уже отработали технологию получения подобных векторов, их очистки и концентрирования, а также создали уникальную генетическую конструкцию. Разработку протестировали в лабораторных условиях на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки. Следующим этапом станут испытания на лабораторных животных, к которым ученые планируют приступить уже в начале следующего года.
«Наш геннотерапевтический препарат не вернет зрение пациентам, которые уже его утратили. Наша цель – разработать лекарство, которое будет замедлять развитие слепоты при синдроме Ашера. Мы надеемся, что перспективность такого лечения еще и в том, что оно сможет полностью остановить потерю зрения у тех, у кого пока нет проявлений этого генетического заболевания», – подчеркнул заведующий лабораторией молекулярной вирусологии Сеченовского университета Александр Малоголовкин.