В Центре мозга ФМБА рассказали о преимуществах нового препарата для лечения спинальной мышечой атрофии
В Федеральном медико-биологическом агентстве разработали прототип нового генотерапевтического препарата – улучшенного аналога «Золгенсмы» – одного из самых дорогих в мире препаратов. Головной организацией – разработчиком препарата выступил Федеральный центр мозга и нейротехнологий ФМБА России. Отечественное лекарство успешно прошло испытания эффективности на животных, его разработчики готовятся к началу клинических исследований. О том, чем отличается российский аналог от зарубежного препарата и каковы перспективы его применения, рассказал «Российской газете» генеральный директор Центра, член-корреспондент РАН Всеволод Белоусов.
– Всеволод Вадимович, зачем нужно было разрабатывать препарат для лечения спинальной мышечной атрофии? Количество пациентов со СМА не так и велико – в год рождается примерно 70-100 детей с таким недугом, то есть востребованность лекарства довольно ограничена.
– <…> Существуют различные предпосылки для разработки собственного лекарства. У препарата, который сейчас используется (я имею в виду «Золгенсму»), есть ряд критических недостатков. Один из существенных – это кардиотоксичность и гепатотоксичность, то есть он вызывает побочные эффекты со стороны сердца и печени. Это первое.
Второе – это цена. Допустим, у нас 100 детей в год получают этот препарат, но если одна доза стоит условно 150 миллионов рублей плюс-минус, то 100 доз – это уже 15 миллиардов рублей. Это колоссальные затраты. Снижение стоимости такого лечения – это, прямо скажем, принципиальный вопрос.
К тому же важно обеспечить независимость от импортных поставок. Особенно в условиях разнообразных санкций и ограничений, когда мы не знаем, будут ли стабильные поставки в нашу страну или компания покинет наш рынок.
Но все-таки главное – мы хотели сделать лекарство, которое просто лучше, чтобы у него не было тех побочных эффектов, которые есть у оригинального препарата.
– С чем связано негативное воздействие «Золгенсмы» на печень, и как удается избежать этого эффекта в вашем препарате?
– Дело в том, что терапевтический вирус, который доставляет исправленный ген SMN1 в организм больного ребенка, захватывается не только и не столько мозгом, сколько печенью и сердечной тканью. Это неизбежно ведет к воспалительным реакциям в этих органах.
А вот в мозг (где, собственно, находятся нейроны — основная цель лечения) этот вирус проникает довольно плохо, с трудом преодолевая гематоэнцефалический барьер. Поэтому приходится вводить довольно большую дозу лекарства, и это увеличивает вирусную нагрузку на печень и сердце.
В нашем препарате используется другой серотип вируса. Он практически не воздействует на печень, в гораздо меньшей степени влияет на сердце и намного лучше проникает в мозг <…>.
Надеемся, нам удалось не просто создать аналог «Золгенсмы», но и существенно лучший аналог. Что, естественно, предстоит проверить и продемонстрировать в клинических исследованиях. Правительство России в рамках программы «Центры геномных исследований мирового уровня» поддержало проведение регламентных доклинических и клинических исследований нашего препарата консорциумом научно-клинических центров ФМБА при участии индустриального партнера <…>.
– Каков потенциал разрабатываемого лекарства? Можно ли на этой же платформе создать препараты для лечения других нейродегенеративных заболеваний?
– Действительно, речь идет о типичной генной терапии, и по аналогии можно и нужно создавать другие препараты. Мы сейчас смотрим в сторону болезней накопления. Это такие заболевания, при которых из-за поломки гена в организме плохо работают лизосомы, утилизирующие белки. В результате в клетках накапливаются токсичные вещества, и это приводит к тяжелым последствиям, в том числе нейропатологиям. Если исправить «поломанный» ген – заболевание не будет развиваться.
Так что, да – такая работа ведется, и новые лекарства, конечно, будут появляться. У генной терапии большое будущее.
Автор: Ирина Невинная
Фото: Фотобанк Росконгресс. Автор Сергей Кулаков