Ученые разрабатывают таргетные препараты для терапии социально значимых заболеваний
Разработка новых таргетных препаратов для терапии болезни Гоше и болезни Паркинсона в Отделении молекулярной и радиационной биофизики НИЦ «Курчатовский институт» — ПИЯФ оценена на уровне губернатора Ленинградской области. Ее автор – младший научный сотрудник Отделения молекулярной и радиационной биофизики, кандидат биологических наук Алена Эдуардовна Копытова, удостоена премии первой степени за лучшую научно-исследовательскую работу. Об этом сообщила пресс-служба НИЦ «Курчатовский Институт» — ПИЯФ.
Мутации в гене GBA1, кодирующем лизосомный фермент глюкоцереброзидазу (GCase), приводят к развитию болезни Гоше и являются наиболее распространенным генетическим фактором риска развития болезни Паркинсона. На сегодняшний день не существует препаратов, способных предотвратить развитие нейродегенерации у пациентов с болезнью Паркинсона. В связи с этим внимание исследователей всего мира направлено на поиск химических соединений, обладающих нейропротекторным эффектом при БП. Фармакологические шапероны разрабатываются в качестве альтернативного подхода к лечению. Ученые НИЦ «Курчатовский институт» — ПИЯФ предполагают, что болезнь Паркинсона, ассоциированная с мутациями гена GBA1 (GBA-БП), может стать первой формой заболевания, для которой будет разработана таргетная терапия, направленная на восстановление активности GCase.
По результатам исследования была защищена диссертация на соискание ученой степени кандидата биологических наук на тему «Оценка эффективности фармакологических шаперонов глюкоцереброзидазы на первичной культуре макрофагов пациентов с болезнью Гоше и GBA-ассоциированной болезнью Паркинсона», которая была признана экспертным советом ВАК при Минобрнауки одной из лучших в 2023 году.
В работе А.Копытовой проведен скрининг наиболее перспективных соединений на пациент-специфичных клетках, пациентов с мутациями в гене GBA (БГ и GBA-БП). Показана эффективность амброксола (известного в фармакологии как муколитическое средство), соединения NCGC607, ранее описанного как ФШ GCase, на пациент-специфичных клетках при БГ и GBA-БП. Были предложены модификации соединения NCGC607, обладающие улучшенными физико-химическими характеристиками по сравнению с исходным соединением. Завершающим этапом стало оформление патента на разработанное в рамках исследования соединение (модификация NCGC607), показавшее свою эффективность на пациент-специфичных клетках.
Фото: пресс-служба НИЦ «Курчатовский Институт» — ПИЯФ