В России начали применять новый препарат для лечения миодистрофии Дюшенна
Новый препарат от мышечной дистрофии Дюшенна «Элевидис» начали применять в РФ. О лекарстве, способном изменить подход к лечению тяжелой генетической патологии у детей рассказали «Известия».
Россия — одна из первых стран, в которой стал доступен препарат. Лекарства, созданные ранее, можно использовать только при определенных мутациях, они подходили лишь 30% пациентов, уточнила корреспондент «Известий» Анна Ничуговская.
При дистрофии Дюшенна происходит мутация гена дистрофина, который отвечает за рост и работу мышц. Заболевание встречается только у мальчиков. Без лечения дети с таким диагнозом к 10 годам перестают двигаться.
Редкое заболевание диагностировано у четырехлетнего Платона. Для борьбы с неизлечимым, как предполагалось ранее, заболеванием ему введут первый генозаместительный препарат «Элевидис».
Разработчикам лекарства удалось создать укороченную, но функциональную копию гена — дистрофина, который отвечает за жизнедеятельность мышечной ткани. По словам руководителя Российского детского нервно-мышечного центра НИКИ педиатрии и детской хирургии имени Вельтищева, при сохранении мышечной формы после введения препараты, дети смогут самостоятельно передвигаться до 20–30, иногда даже до 40 лет.
Дозировка подбирается индивидуально для каждого пациента. Так, Платону понадобится 210 мл препарата. При этом одной капельницы достаточно для того, чтобы смертельная болезнь начала отступать.
Новый генный препарат стоит больше $3 млн. Платону его введут бесплатно благодаря помощи госфонда «Круг добра», который был создан по указу президента для поддержки детей с тяжелыми и редкими заболеваниями.
«Фонд оказал помощь в лечении уже более чем 25 тыс. детей. На закупку лекарственных препаратов было направлено 317 млрд рублей. Лечение «Элевидисом» в этом году предусмотрено нескольким десяткам детей», — заявил председатель правления фонда, протоиерей Александр Ткаченко.
В первую очередь препарат получат дети до шести лет, так как именно в этом возрасте лекарство наиболее эффективно. «Элевидис» еще не зарегистрирован в России, но его уже начали вводить пациентам в трех федеральных медицинских центрах.
Фото: Freepik