Казанский федеральный университет (КФУ) и группа компаний «Р-Фарм» заключили соглашение о разработке инновационного генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Новый препарат будет основан на использовании аденоассоциированного вируса в качестве вектора для доставки функциональной копии гена SMN1 в мотонейроны. Благодаря этому специфический белок начинает производиться в достаточных количествах, способных предотвратить дегенерацию и гибель нейронов, что может обеспечить значительное улучшение состояния пациентов. В казанском вузе отметили, что их препарат […]
